2026年６月19日（金）に開催しました「小児がん治療等推進勉強会」でとりまとめた要望書を、この度6月30日(火) に上野賢一郎厚生労働大臣に申し入れを行いました。

勉強会では、小児がんに関わる医療関係者、患者団体、製薬業界、関係省庁の皆様にご参加いただき、小児がん医療を取り巻く現状と課題について幅広く議論を行いました。日本では毎年約2,000～2,500人の子どもたちが小児がんと診断されます。治療成績は向上している一方で、再発・難治例に対する新たな治療法の開発や、治療後の長期フォローアップ、成人診療科への円滑な移行（移行期医療）など、多くの課題が残されており、特に今回の勉強会では、小児がん領域における「ドラッグ・ラグ／ロス」の問題について重点的に議論しました。患者数が少ない希少疾患であることから、日本では新薬開発が進みにくく、欧米で承認されている薬剤の多くが国内で使用できない状況が続いている現状、国際共同治験への積極的な参加や研究開発体制の強化の必要性について、皆様と認識を共有し、以下4点の要望をまとめました。

1. 国立がん研究センター中央病院を、小児がん新薬開発の司令塔（ハブ機能）として、必要な人員を配置するとともに、中央調整事務局を設置し、国立成育医療研究センターとの緊密な連携のもと事業を推進すること

2. 小児がんを一律に捉えるのではなく、がん種ごとの疾患特性や専門性を踏まえて、小児がん拠点病院の集約化を進めるとともに、各拠点が緊密に連携できるネットワークを整備し、新薬開発のための治験・国際共同試験を恒常的に実施できる体制及び、治験の情報提供・患者紹介の仕組みを構築すること

3. 若手医師、治験支援スタッフを育成し、大学病院を含めた医療機関が役割を果たしつつ、持続可能な小児がん新薬開発体制を整備すること

4. まずはモデル事業として、小児がん新薬開発プラットフォームの基盤整備費を予算措置し、中央調整事務局の運営、治験ネットワーク整備、人材育成等を着実に推進すること

申し入れでは、上野賢一郎厚生労働大臣から、先日小児がん患者とそのご家族から直接お話を伺い、現状の厳しさを改めて認識したとのご発言がありました。その上で、小児がん医療については、希少疾患としての特性を踏まえ、拠点病院の集約化や専門的医療提供体制の強化、人材育成を進めるとともに、治療実績を地域へ還元できる体制を整備していく考えが示されました。

また、ドラッグ・ロスの解消に向け、国際共同治験へ参画できる体制や制度整備を推進するとともに、モデル事業についても前向きに検討し、「骨太の方針」への位置付けも視野に支援していく考えが示されました。

すべての子どもたちが必要な治療と支援を受け、希望を持って未来を歩むことができる社会の実現に向け、引き続き全力で取り組んでまいります。